Ataklı Yineleyici Multipl Sklerozlu Çocuklarda Fingolimod Tedavisi: Gerçek Yaşam Verisi
Canan Duman İlki1
, Tuncay Gündüz1, Murat Kürtüncü1, Zuhal Yapıcı1, Serra Sencer2, Mefküre Eraksoy1
1İstanbul Üniversitesi, İstanbul Tıp Fakültesi, Nöroloji Anabilim Dalı, İstanbul, Türkiye
2İstanbul Üniversitesi, İstanbul Tıp Fakültesi, Radyoloji Anabilim Dalı, İstanbul, Türkiye
Anahtar Kelimeler: Çocuk ve ergen multipl skleroz, fingolimod, gerçek yaşam verisi
Özet
Amaç: Çocukluk çağı multipl sklerozunda (MS) klinik çalışmalar erişkinlere göre çok sınırlıdır. Bu hasta grubunda birinci basamak enjeksiyon tedavileri her ne kadar iyi tolere edilseler de enjeksiyonun çocuklar için oluşturduğu zorluk ve yan etkiler nedeni ile hastaların uzun süreli tedavisinde zorluklar yaşanmaktadır. Enjeksiyon tedavileri ile karşılaştırıldığında oral tedaviler kullanım ve yan etki açısından genel olarak daha iyi tolere edilmektedir. Bu çalışmanın amacı, 18 yaş altında fingolimod tedavisi almış olan ataklı-yineleyici MS’li (RRMS) hastaların klinik özelliklerini ve tedavi sonuçlarını değerlendirmektir.
Gereç ve Yöntem: Bu çalışmada fingolimod tedavisi almış 22 RRMS hastasının klinik kayıtları incelendi. Hastalar Şubat 2015 ve Aralık 2018 tarihleri arasında prospektif olarak takip edildi. Hastalar fingolimod tedavisi öncesi ve sonrası atak sıklığı, Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği (EDSS) skorları, kraniyal ve servikal manyetik rezonans görüntülemeleri ve yan etkiler bakımından değerlendirildi.
Bulgular: Çalışmaya alınan 13 (%59) kız ve 9 (%41) erkek hastanın ortanca yaşları 18 (değişim aralığı: 10-21) idi. Hastaların fingolimod tedavisi aldıkları sürenin ortancası 2,5 (değişim aralığı: 1,3-3,9) yıldı. Hastalık başlangıç yaşı ortancası 13 (değişim aralığı: 8-17) idi. On beş hasta (%68) fingolimod öncesinde birinci basamak tedavi almıştı. Daha önce tedavi almış olan hastaların %33’ünde etkisizlik, %40’ında yan etkiler, %27’sinde ise yan etki ve etkisizlik sebebiyle fingolimoda geçildi. Hastaların %32’sinde fingolimod ilk basamak tedavi olarak başlandı. Fingolimod tedavisi altında toplam üç hastada tekrarlayan ataklar izlendi. Hastaların fingolimod öncesinde yıllık atak sıklığı (ARR) ortancası 1,9 (değişim aralığı: 0,3-8,0) iken fingolimod tedavisiyle ARR sıklığı 0 (değişim aralığı: 0-2,0) idi (Wilcoxon’ın işaretli sıra testi; p<0,001). Fingolimod öncesinde EDSS ortancası 1,5 (değişim aralığı: 1,0-4,0) iken, tedavi sonrasındaki EDSS 1,5 (değişim aralığı: 1,0-5,0) idi (Wilcoxon’ın işaretli sıra testi; p=0,3). İlk doz monitorizasyonu sırasında hastaların hiçbirinde yan etki izlenmedi.
Sonuç: Çalışmamız fingolimodun çocukluk çağı MS’inde etkin ve güvenli bir tedavi alternatifi olduğunu desteklemektedir.